Alzheimer. Dopo 20 anni approvato il primo farmaco: ecco a chi sarà somministrato

La malattia di Alzheimer è la più comune forma di demenza. Insorge più frequentemente dopo i 65 anni di età e colpisce più spesso le donne.

Secondo i dati dell’ Organizzazione mondiale della sanità, circa 35,6 milioni di persone nel mondo sono affette da demenza, con 7,7 milioni di nuovi casi ogni anno e un nuovo caso di demenza diagnosticato ogni 4 secondi.

In Italia, secondo l'Istat, circa 1 milione di persone sono colpite da questa malattia e circa 3 milioni sono direttamente o indirettamente coinvolte nell’assistenza dei loro cari.

ll numero di persone con demenza, e principalmente Malattia di Alzheimer, potrebbe triplicare nei prossimi 40 anni con costi sociali ed economici elevatissimi.

Il 7 giugno, , la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Aduhelm (aducanumab) per il trattamento dell'Alzheimer.

Aduhelm è stato approvato utilizzando il percorso di approvazione accelerato, che può essere utilizzato per un farmaco per una malattia grave o pericolosa per la vita che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti.

"Il morbo di Alzheimer è una malattia devastante che può avere un profondo impatto sulla vita delle persone a cui è stata diagnosticata la malattia e dei loro cari", ha affermato Patrizia Cavazzoni, M.D., direttore del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “Le terapie attualmente disponibili trattano solo i sintomi della malattia; questa opzione di trattamento è la prima terapia a colpire e influenzare il processo patologico sottostante dell'Alzheimer. Come abbiamo appreso dalla lotta contro il cancro, il percorso accelerato di approvazione può portare più rapidamente le terapie ai pazienti, stimolando al contempo più ricerca e innovazione”.

L'Alzheimer è una malattia cerebrale progressiva e irreversibile che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero e, alla fine, la capacità di svolgere compiti semplici. Sebbene le cause specifiche della malattia di Alzheimer non siano completamente note, è caratterizzata da cambiamenti nel cervello, comprese placche amiloidi e grovigli neurofibrillari, o tau, che provocano la perdita di neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.

Aduhelm rappresenta un trattamento unico nel suo genere approvato per il morbo di Alzheimer. È il primo nuovo trattamento approvato per l'Alzheimer dal 2003 ed è la prima terapia che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia.

I ricercatori hanno valutato l'efficacia di Aduhelm in tre studi separati per un totale di 3.482 pazienti. Gli studi consistevano in studi di dose-range in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo in pazienti con malattia di Alzheimer. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione dose e tempo-dipendente della placca amiloide-beta, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuto una riduzione della placca amiloide-beta.

Questi risultati supportano l'approvazione accelerata di Aduhelm, che si basa sull'endpoint surrogato della riduzione della placca amiloide-beta nel cervello, un segno distintivo dell'Alzheimer.

La terapia consiste in una iniezione al mese per via endovenosa che nella terapia contro l'Alzheimer contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti che si trovano allo stadio iniziale della malattia.

Oggi è una giornata storica - commenta su Twitter il virologo Roberto Burioni -.Approvato da FDA il primo farmaco efficace contro il morbo di Alzheimer". "E' il primo farmaco dopo vent'anni che sembra poter aiutare i malati, ma non sarà per tutte le persone colpite da Alzheimer" spiega Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell'Irccs San Raffaele Roma. "Questo nuovo farmaco" continua Rossini, "è il primo in grado di interferire con uno dei tanti 'killer', la proteina beta-amiloide ma per quello che ricordo ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà ( stimo in Italia circa 100mila pazienti candidali se ci sarà l'ok dell'Ema e dell'Aifa) dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide".

Fonte FDA e Doctor 33