Svolta rivoluzionaria: trapianto di cellule staminali annulla il diabete tipo 1 in una giovane donna

Tianjing, Cina – Il 26 settembre 2024 segna una svolta storica nel campo della medicina e del trattamento del diabete. Per la prima volta al mondo, una donna di 25 anni affetta da diabete di tipo 1 ha iniziato a produrre autonomamente insulina dopo un trapianto di cellule staminali riprogrammate. Questo straordinario risultato è stato ottenuto meno di tre mesi dopo l'intervento, rendendo la paziente la prima persona a essere trattata con cellule estratte dal proprio corpo.

"Ora posso mangiare zucchero", ha dichiarato la giovane donna durante una chiamata con Nature. È passato più di un anno dal trapianto, e ora vive una vita libera dalle limitazioni imposte dal diabete, godendo di alimenti che prima doveva evitare, come il suo piatto preferito, l’hotpot. La paziente ha chiesto di mantenere l'anonimato per proteggere la sua privacy.

Un traguardo per la medicina moderna

James Shapiro, rinomato chirurgo dei trapianti presso l'Università di Alberta, Canada, ha definito i risultati "sbalorditivi". "Hanno completamente invertito il diabete nella paziente, che in precedenza necessitava di alte dosi di insulina per sopravvivere".

La ricerca, pubblicata sulla rivista Cell, fa seguito a un altro studio rivoluzionario condotto a Shanghai, in Cina, che ad aprile 2024 ha trattato con successo un uomo di 59 anni affetto da diabete di tipo 2, utilizzando una tecnica simile. Entrambi i pazienti, dopo il trapianto di isolotti pancreatici derivati da cellule staminali, non hanno più avuto bisogno di insulina.

Una soluzione innovativa per il diabete

Questi studi rappresentano un passo avanti verso la cura del diabete, una malattia che affligge circa mezzo miliardo di persone in tutto il mondo. Mentre il diabete di tipo 2 è caratterizzato da una ridotta produzione o utilizzo di insulina, il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le cellule insulari del pancreas. Attualmente, il trapianto di isolotti pancreatici è considerato un'opzione promettente, ma la disponibilità limitata di donatori e l'uso di immunosoppressori rappresentano ostacoli significativi.

Le cellule staminali offrono una nuova speranza grazie alla loro capacità di rigenerare tessuti. Con questa tecnologia, si può potenzialmente disporre di una fonte illimitata di tessuto pancreatico, evitando la necessità di farmaci immunosoppressivi, grazie all'utilizzo delle stesse cellule del paziente.

Il ruolo delle cellule riprogrammate

Nel primo esperimento del genere, il team guidato da Deng Hongkui, biologo cellulare della Peking University di Pechino, ha riprogrammato cellule di tre pazienti con diabete di tipo 1 in uno stato pluripotente, che permette di trasformarle in qualsiasi tipo di cellula del corpo. Questa tecnica è stata sviluppata originariamente da Shinya Yamanaka, Premio Nobel per la Medicina, quasi vent’anni fa. Deng e i suoi colleghi hanno introdotto una modifica, utilizzando piccole molecole invece delle proteine per controllare il processo di riprogrammazione.

Nell'operazione, durata meno di 30 minuti, sono stati iniettati circa 1,5 milioni di isolotti nei muscoli addominali della paziente, un sito innovativo per questo tipo di trapianto. Il posizionamento nell'addome, anziché nel fegato come avviene tradizionalmente, ha permesso di monitorare le cellule più facilmente con tecniche di imaging.

Risultati promettenti

Dopo due mesi e mezzo, la donna ha iniziato a produrre insulina in modo autonomo, eliminando completamente la necessità di iniezioni. Da allora, ha mantenuto la produzione di insulina per oltre un anno, con i suoi livelli di glucosio nel sangue stabili per il 98% del tempo. Secondo Daisuke Yabe, ricercatore presso l'Università di Kyoto, "questi risultati sono notevoli e, se replicabili, rappresenteranno una svolta epocale".

Tuttavia, gli esperti sottolineano che è necessario un monitoraggio a lungo termine. Jay Skyler, endocrinologo dell'Università di Miami, suggerisce che serviranno fino a cinque anni di osservazioni prima di poter dichiarare una "guarigione" completa.

Il futuro della cura del diabete

Deng ha confermato che gli altri due pazienti coinvolti nello studio hanno risposto positivamente, e che si prevede di ampliare la sperimentazione ad altri 10-20 individui entro il 2025. Sebbene l'utilizzo delle cellule iPS sembri ridurre il rischio di rigetto, resta il problema dell'attacco autoimmune, caratteristico del diabete di tipo 1.

Altri studi sono in corso, inclusi quelli che utilizzano cellule donate, come la sperimentazione condotta da Vertex Pharmaceuticals, che ha riportato progressi promettenti.

Questa nuova frontiera della medicina rigenerativa potrebbe rivoluzionare il trattamento del diabete, offrendo speranza a milioni di pazienti nel mondo.